近日，据媒体报道，美国华盛顿大学戴维·贝克教授团队在《细胞》杂志上发表论文，利用人工智能（AI）技术平台精准地从头设计出能够穿过细胞膜的大环多肽分子，开辟了设计全新口服药物的新途径。

近年来，AI加速助力新药研发，几乎参与了从药物靶点发现到临床试验的全流程。

AI融入药物研发各个环节

一款药物从无到有，要历经漫长且坎坷的过程。其中主要包括4个研发阶段，即靶标选择和验证、化合物筛选和先导优化、临床前研究以及临床试验。而每一个阶段又涉及到许多具体环节。

林建平举例说，比如在靶标选择和验证阶段，需要确定疾病相关的靶标。根据传统实验去确定靶标，既费时成本又高，而使用AI技术并结合已有的组学大数据，根据已知的以及新产生的实验数据，就可以快速分析出潜在候选靶标，节约时间和成本；或在已知先导化合物的功效，但是缺少明确靶标而导致具体作用机制和副作用不明确时，AI可以大范围预测靶标，缩小候选靶标的范围，最后结合实验手段快速定位真正的靶标。“AI帮助药物研发者快速找到靶标，加快先导化合物向药物转化的进程。”林建平介绍。

对于已有的药物，AI同样可以通过靶标预测，发现新的靶标，从而发现新的药物适应症，这也是一个非常热门的领域——药物重定位。

在最重要的临床试验阶段，AI的应用也起到了事半功倍的效果。“在这一阶段，需要在患者身上评价药物的安全性和有效性，AI可以参与到患者的招募、临床试验设计以及试验结果数据分析等。”林建平举例，比如可以通过AI技术从过去的临床患者中，提取患者的个人特征、症状、治疗效果等数据，找到最匹配当前试验的患者；试验设计上，AI可以预测合适的药物剂量、治疗方案等；而试验数据上，可以采用AI技术跟踪和管理患者的实时情况，预测患者预后情况等。

AI制药存在诸多挑战

可以说，AI已经渗透到药物研发领域的各个环节，促进了医药产业的升级，在未来极有可能带来制药产业的变革。随着目前AI制药产业的发展，在不久的将来，我们可能很快会迎来第一款AI技术研发的创新药物。在期盼之余，很多人也对AI研发的药物是否具有风险心存疑虑。

“目前来说，我们利用AI研发的药物的风险与传统的药物研发风险是一样的，包括药物的副作用、毒性、耐受性等。”林建平解释说，由于目前AI在药物研发中大多起着辅助作用，最后仍旧需要经过真实的试验去验证其安全性和有效性，需要专家去做评定，所以在风险性上与传统研发药物相同。但是这样做也带来了另一个问题，制药行业仍以专家经验为基础，成为制约AI制药发展的最大阻碍。“之所以出现这种现象，主要是由于对AI技术助力制药的不信任。”林建平认为，随着接下来几年AI药物的成功上市，这个问题必将得到解决；另一方面，目前AI在药物研发全流程中，仍然扮演着辅助工具的角色，没有占据主导地位，这也就决定了AI制药产业难以获得飞跃式发展。

而且，AI技术仍在发展中，数据、算法、算力上的突破也需要一定的时间。如数据量不足、数据质量参差不齐，算法精度不高、算法无法满足需求等，都为AI在药物研发和应用上带来了困难。

此外，AI制药还面临许多其他挑战。比如生命领域的基础理论研究还有很多没有解决的问题；再比如复合型人才的缺少，“懂计算的不懂制药，懂制药的不懂计算”，如何更好地把生物问题转化为计算问题，然后用数字手段去解决，这需要大量复合型人才的参与，而这一类人才的培养也是极其耗时的。